09-11-2009 - Gentherapie geneest 2 jongetjes van stofwisselingsziekte ALD

bron: NRC Handelsblad

Gentherapie heeft twee jongetjes genezen van de hersenziekte adrenoleukodystrofie (ALD). De experimentele behandeling is al twee jaar geleden uitgevoerd en beide jongens gaat het nog steeds goed (Science, 6 november). Een commentator in Science noemt het experiment een ‘comeback van de gentherapie’.

ALD is een erfelijke stofwisselingsziekte, die het zenuwstelsel aantast. De ziekte... lees verder

Vier stamcellen (blauw) uit het beenmerg van een jongen die gentherapie kreeg. De gentherapie was succesvol in één van de cellen, want die produceert het ALD-eiwit (rood). Dat was genoeg om de patiënt te genezen.
Foto Patrick Aubourg