'Deze ontwikkeling kan ontzettend veel betekenen voor kinderen'

Onderzoek: Naar een nieuw onderzoeksmodel voor metabole ziekten (lever).

Onderzoek: Naar een nieuw onderzoeksmodel voor metabole ziekten (lever).
 
Wat is de kern van dit door Metakids gefinancierde onderzoek?
“Sinds een paar jaar kunnen we stamcellen uit de lever in het laboratorium opkweken tot minilevers. In deze studie wil ik die minilevers verder ontwikkelen. Die ontwikkeling kan ontzettend veel gaan betekenen voor kinderen.”
 


Kun je van ieder patiëntje zo’n mini-lever maken?
“In principe wel, maar je hebt een (heel klein) stukje lever van de patiënt nodig. We willen hen hier niet speciaal voor opereren, omdat er risico’s aan zijn verbonden. Daarom krijgen we nu alleen stukjes lever van patiënten die al een leverbiopt of een levertransplantatie ondergaan en expliciet toestemming hebben gegeven. Daar maken we verschillende minilevers van. Een deel daarvan vriezen we in voor toekomstig onderzoek.”
 
Waarom maak je juist minilevers en geen andere mini-organen?
“Metabole ziekten worden in het algemeen veroorzaakt door een eiwit dat niet goed werkt. Vrijwel altijd wordt dit eiwit (deels) in de lever gemaakt. Daarom is de lever zo’n goed model. De minilevers zijn heel makkelijk in het laboratorium te kweken en daardoor heb je een enorme bron aan materiaal om alle denkbare testen te doen. We kunnen hierdoor uitvinden hoe een ziekte werkt, een diagnose stellen en er medicijnen op testen. Allemaal zonder dat het patiëntje in kwestie last hoeft te hebben van de bijwerkingen.”
  
Hoe belangrijk is dit project voor kinderen met een metabole ziekte?
“Zonder onderzoek is er geen vooruitgang. Alleen door onderzoek komt een oplossing dichterbij. Daarom is Metakids ook zo belangrijk. Met dit project kan ik hopelijk grote stappen zetten, maar daarna moet nog veel meer onderzoek gedaan worden. Daar is geld voor nodig. Want alleen door te blijven onderzoeken kunnen we een betere behandeling vinden voor kinderen met metabole ziekten.”